Yapısal (Herediter) Pansitopeniler

Yapısal (Kalıtsal) Pansitopeniler

SendromGenetik / Moleküler DefektTemel Klinik ÖzelliklerAyırt Edici Nokta
Fanconi anemisi (en sık)DNA çapraz bağ tamiri defekti (FA genleri, özellikle FANCA)Aplastik anemi, kısa boy, başparmak/radial anomali, mikrosefali, pigmentasyon artışıKromozom kırılganlık testi (+)
Diskeratozis konjenitaTelomeraz veya shelterin kompleksi gen mutasyonları (TERC, TERT, DKC1)Triad: lökoplaki + tırnak distrofisi + retiküler pigmentasyonTelomer kısalması → erken yaşlanma fenotipi
Shwachman–Diamond sendromuSBDS gen mutasyonuPankreas ekzokrin yetmezliği, nörolojik gelişim geriliği, nötropeniKemik iliğinde yağlı değişim, sık enfeksiyon
Amegakaryositik trombositopenic-MPL gen mutasyonuİzole ağır trombositopeni → ilerleyen dönemde pansitopeniMegakaryosit yokluğu
Down sendromu (Trizomi 21)Kromozom 21 trizomisiGelişim geriliği, kalp defekti, lösemi (özellikle megakaryoblastik) riski ↑Geçici miyeloproliferatif durum olabilir
Dubowitz sendromuOtozomal resesif; genetik heterojenMikrosefali, egzama, yüz anomalileri, immün yetmezlikNadir, immün disfonksiyon baskın
Seckel sendromuATR veya DNA onarım genleri mutasyonuMikrosefali, cücelik, mental retardasyon, hematolojik bozukluklarKırık DNA sendromları grubunda
Retiküler disgeneziAK2 gen mutasyonuAğır kombine immün yetmezlik + agranülositozKemik iliğinde granülosit yokluğu
Schimke immüno-ossöz displaziSMARCAL1 mutasyonuBüyüme geriliği, renal yetmezlik, immün yetmezlik, dismorfizmHücresel immün yetmezlik belirgin
Familial aplastik anemiler (Fanconi dışı)Çeşitli DNA onarım veya ribozomal gen mutasyonlarıAplastik anemi, aile öyküsü, Fanconi fenotipi olmaksızınKırılganlık testi negatif
Pearson sendromuMitokondriyal DNA delesyonuSideroblastik anemi + ekzokrin pankreas yetmezliğiMitokondriyal DNA delesyonu (+)
Noonan sendromuRAS/MAPK yolak genleri (PTPN11, SOS1, RAF1)Kısa boy, pulmoner stenoz, yüz dismorfizmi, hematolojik anormalliklerJuvenil myelomonositik lösemi (JMML) riski ↑

TUS İpucu

  • Fanconi anemisi → en sık herediter pansitopeni.
  • Diskeratozis konjenita → telomer defekti (erken yaşlanma sendromu).
  • Shwachman–Diamond → nötropeni + pankreas yetmezliği.
  • Pearson → mitokondriyal + sideroblastik anemi.
  • Amegakaryositik trombositopeni → c-MPL mutasyonu, megakaryosit yok.