Nöromüsküler ve lizozomal depo hastalıklarında kullanılan özgül ilaçları

Hastalık – İlaç Eşleştirmeleri İlaç Kullanıldığı Hastalık Mekanizma / Not Nusinersen Spinal Musküler Atrofi (SMA) Antisens oligonükleotid; SMN2 geninden fonksiyonel SMN proteini üretimini artırır Riluzol Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Glutamat salınımını inhibe ederek motor nöron hasarını azaltır; yaşam süresini uzatır Golodirsen Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Antisens oligonükleotid; exon skipping ile distrofini kısmen fonksiyonel hale getirir … Devamını oku

Nükleik Asit Metabolizması İnhibitörleri

Nükleik Asit Metabolizması İnhibitörleri Enzim / Hedef İnhibitör(ler) Klinik Kullanım / Not IMP dehidrojenaz Mikofenolik asit İmmünsüpresif (organ transplantasyonu) Adenozin deaminaz Pentostatin Lösemi tedavisinde (Hairy Cell Lösemi) Dihidroorotat dehidrojenaz Leflunomid Romatoid artrit tedavisinde OMP dekarboksilaz Difluorometil ornitin Antiparaziter ajan (örn. tripanozom enfeksiyonları) Ribonükleotid redüktaz Hidroksiüre, Gemsitabin – Hidroksiüre: Orak hücre anemisi, lösemi– Gemsitabin: Pankreas ca, … Devamını oku

Epigenetik İlaçlar (HDAC, DNMT, BET inhibitörleri)

İlaç Grubu Mekanizma Klinik Örnekler Endikasyonlar Önemli Noktalar HDAC inhibitörleri(Histon deasetilaz inhibitörleri) Histonlardan asetil gruplarının uzaklaştırılmasını engeller → histon hiper-asetilasyonu → kromatin gevşer → tümör baskılayıcı genler aktive olur Vorinostat, Romidepsin, Belinostat, Panobinostat – Kutanöz T hücreli lenfoma (CTCL)– Periferik T hücreli lenfoma– Multipl miyelom Yan etki: Miyelosupresyon, QT uzaması DNMT inhibitörleri(DNA metiltransferaz inhibitörleri) DNA … Devamını oku

Obicetrapib , dislipidemiyi tedavi etmek için tasarlanmış deneysel bir CETP inhibitörüdür . Klinik bir çalışmada, statinlere ek olarak, plaseboya kıyasla LDL-C konsantrasyonlarını (%51’e kadar), apolipoprotein B’yi (%30’a kadar) ve yüksek yoğunluklu olmayan lipoprotein kolesterolü (HDL-olmayan) (%44’e kadar) azaltmış ve HDL-C konsantrasyonunu (%165’e kadar) artırmıştır.

Obicetrapib (CETP inhibitörü) Tanım: Etki Mekanizması Klinik Çalışma Sonuçları (statin ek tedavisinde) Bu oranlar önceki CETP inhibitörlerinden (ör. torcetrapib, dalcetrapib) daha güçlüdür. Klinik Önemi Özet Tablo Parametre Obicetrapib Etkisi LDL-C %51 ↓ ApoB %30 ↓ Non-HDL-C %44 ↓ HDL-C %165 ↑ Klinik Potansiyel Dislipidemi tedavisinde, özellikle statin + ezetimib sonrası yetersiz kalanlarda yeni seçenek Klinik … Devamını oku

CETP “cholesterylester transfer protein” inhibitörleri

Anacetrapib Dalcetrapib Evacetrapib Obicetrapib ** Torsetrapib CETP İnhibitörleri – Karşılaştırma Tablosu İlaç Klinik Gelişim LDL-C etkisi HDL-C etkisi Sonuç / Sorun Torcetrapib İlk geliştirilen (Pfizer) ↓ (%20–25) ↑ (%60–100) Faz III’te mortalite artışı (kan basıncını yükseltmesi → başarısız) Dalcetrapib Roche Minimal ↓ ↑ (%30 civarı) LDL-C üzerine etkisi çok az → Faz III’te klinik fayda … Devamını oku