Lirafugratinib (ticari adıyla Lyrfigtu) daha önce en az bir sıra kemoterapi veya kemoimmünoterapi almış, cerrahi olarak çıkarılamayan (unrezektabl), lokal ileri evre veya metastatik FGFR2 gen füzyonu ya da yeniden düzenlenmesi (rearrangement) taşıyan Kolanjiyokarsinom (safra kanalı kanseri) yetişkin hastaların tedavisinde endikedir. Seçici ve Geri Dönüşümsüz FGFR2 İnhibitörü: Lirafugratinib, oral yolla alınan bir küçük molekül kinaz inhibitörüdür. FGFR ailesinin (FGFR1, 2, 3, 4) diğer üyelerini minimum düzeyde etkileyerek, doğrudan tümör büyümesini tetikleyen mutant FGFR2 proteinine kovalent bağlarla güçlü şekilde bağlanır ve onu kalıcı olarak bloke eder.

yazar

FDA Onaylı Endikasyonu (Kullanım Alanı) Lirafugratinib; daha önce en az bir sıra kemoterapi veya kemoimmünoterapi almış, cerrahi olarak çıkarılamayan (unrezektabl), lokal ileri evre veya metastatik FGFR2 gen füzyonu ya da yeniden düzenlenmesi (rearrangement) taşıyan Kolanjiyokarsinom (safra kanalı kanseri) yetişkin hastaların tedavisinde endikedir. İlaç, daha önce başka bir FGFR inhibitörü kullanmamış hastalar için onaylanmıştır. Etki Mekanizması … Devamını oku

Tavapadon, ticari adıyla Juvmo, yetişkinlerde Parkinson hastalığının motor belirtilerini tedavi etmek üzere onaylanmış, günde tek doz kullanılan yenilikçi bir oral ilaçtır. Geleneksel ilk nesil dopamin agonistleri genellikle D2/D3 reseptörlerini hedeflerken, tavapadon beyindeki hareket kontrol devrelerini seçici olarak uyaran ilk ve tek seçici D1/D5 dopamin reseptör kısmi agonistidir.G-Proteini Sinyalleşmesi sayesinde, geleneksel ilaçlarda sıkça görülen aşırı uyku hali (somnolans) ve dürtü kontrol bozuklukları gibi yan etkilerin riski azaltılmaktadır.

yazar

🧠 Etki Mekanizması Klinik Çalışmalar ve Etkinlik (TEMPO Programı) Onay süreci, kapsamlı TEMPO klinik araştırma programından elde edilen verilere dayanmaktadır: [1] Yan Etkiler ve Kullanım

Zilurgisertib, ağızdan günde bir kez alınan (oral) bir ALK2 (activin receptor-like kinase 2) inhibitörüdür.Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) hastalığı, neredeyse her zaman ACVR1 (diğer adıyla ALK2) genindeki bir mutasyondan kaynaklanır. Bu mutasyon, kas ve bağ dokularının anormal şekilde kemiğe dönüşmesini tetikler. Zilurgisertib, bu aşırı aktifleşen mutant reseptörü hedef alarak durdurmayı amaçlar.

yazar

Zilurgisertib, fibrodysplasia ossificans progressiva’lı on iki yaş ve üzeri kişilerde toplam yeni heterotopik kemikleşmenin (iskelet dışında kemik oluşumu) hacmini azaltmak için endikedir .  Fibrodysplasia ossificans progressiva, yeni kemik büyümesini kontrol eden aktivin A reseptör-tip 1’deki bir mutasyondan kaynaklanan nadir bir genetik hastalıktır. Sonuç olarak, kas, tendon ve bağ gibi bağ dokuları yavaş yavaş kemiğe dönüşerek … Devamını oku

MCT8 (Monokarboksilat Taşıyıcı 8) eksikliği ile ilişkili periferik tirotoksikoz tedavisi; Tiratrikol. Tiratrikol (Emcitate), doğal bir tiroit hormonu metaboliti ve tiroit hormonu reseptör agonistidir. En büyük özelliği, hücresel giriş için mutasyona uğramış/arızalı olan MCT8 taşıyıcı proteinine ihtiyaç duymamasıdır. Hücrelere bağımsız olarak sızarak hipotalamus-hipofiz-tiroit aksını düzenler, kanda aşırı biriken toksik T3 seviyelerini düşürür ve kardiyovasküler/metabolik hasarı kontrol altına alır.

yazar

Farmakolojik Bilgiler ve Klinik Önem Etki Mekanizması Monokarboksilat Taşıyıcı 8 (MCT8) eksikliğine (Allan-Herndon-Dudley Sendromu) bağlı gelişen periferik tirotoksikoz tablosunun tedavisinde Eylül 2026’da ilk farmakolojik tedavi seçeneği olarak onaylanan tiratrikol (Emcitate) etkin maddeli ilacın etki mekanizması ve klinik kullanımı ile ilgili aşağıda verilen ifadelerden hangisi doğrudur? A) Aktif tiroit hormonu T3’ün periferik dokulardaki reseptörlerini geri dönüşümsüz … Devamını oku

Retatrutide, Eli Lilly tarafından geliştirilen üçlü bir hormon reseptör agonisti (GLP-1, GIP ve glukagon) olup, obezite ve metabolik hastalıklara yönelik ileri aşama klinik çalışmaları süren ancak henüz FDA onayı almamış deneysel bir ilaçtır.

yazar

Retatrutid (Üçlü Agonist / Triple G) Nedir ve Nasıl Çalışır? Faz 3 Klinik Çalışma Sonuçları Mevcut İlaçlarla Farkları Nelerdir? GLP-1, GIP ve glukagon, vücudumuzda sindirim, enerji dengesi, iştah ve kan şekeri kontrolünü yöneten üç temel hormondur. Bu hormonlar, özellikle kilo verme ve tip 2 diyabet tedavisinde (Ozempic, Mounjaro ve retatrutid gibi yeni nesil ilaçlar aracılığıyla) … Devamını oku

Sarkoidoz hastalarının yaklaşık %10-20’sinde hiperkalsemi, %40-50’sinde ise hiperkalsiüri (idrarda kalsiyum yüksekliği) görülür. Bu tablonun temel nedeni, sarkoidoz granülomları içerisinde yer alan aktive alveoler makrofajların otonom (bağışıklık sistemi kontrolünde) olarak 1-alfa hidroksilaz enzimi eksprese etmesidir

yazar

Halsizlik, yaygın kemik ağrısı ve kabızlık şikayetleriyle başvuran 42 yaşındaki erkek hastanın yapılan laboratuvar incelemesinde serum kalsiyum düzeyi 11.8 mg/dL (Normal: 8.5-10.2), 24 saatlik idrarda kalsiyum ekskresyonu 450 mg (Normal: <250) ve serum parathormon (PTH) düzeyi 6 pg/mL (Normal: 10-65) olarak saptanmıştır. Çekilen akciğer grafisinde bilateral hiler lenfadenopati saptanan ve yapılan biyopsi sonucunda kazeifiye olmayan … Devamını oku

Sarkoidozda Serum, Bronkoalveolar Lavaj ve Genetiğin Prediktif Değeri

yazar

Sarkoidozda Serum, Bronkoalveolar Lavaj ve Genetiğin Prediktif Değeri Günümüzde herhangi bir vakada klinik gidişatı tek başına öngörebilen ve klinik kullanımda olan bir biyobelirteç bulunmamaktadır. Makrofaj kökenli serum anjiyotensin dönüştürücü enzim (ACE) düzeyleri, düşük sensitivitesi (duyarlılığı) nedeniyle tanısal veya prognostik bir araç olarak yaygın şekilde yararlı değildir. Ancak ACE düzeyleri, granülom yükü ile kabaca korelasyon gösterdiğinden … Devamını oku

Sarkoidozda evreleme

yazar

Evre 1 (Stage 1): Bilateral hiler lenfadenopati (BHL) vardır, parankim tutulumu yoktur. Kendiliğinden düzelme oranı en yüksektir (%55–90). Evre 2 (Stage 2): Bilateral hiler lenfadenopati ile birlikte akciğer parankim tutulumu birlikte bulunur. Rezolüsyon oranı %40–70‘tir. Evre 3 (Stage 3): Hiler lenfadenopati olmaksızın sadece akciğer parankim tutulumu izlenir. Rezolüsyon oranı %10–20‘ye geriler. Evre 4 (Stage 4): … Devamını oku

Sarkoidozun İmmünopatogenezi.

yazar

Sarkoidozun granülomatöz inflamasyonunun, genetik olarak yatkın bir bireyde belirlenemeyen bir antijene karşı artmış/şiddetlenmiş bir immün (bağışıklık) yanıt nedeniyle geliştiği varsayılmaktadır. Major histokompatibilite kompleksi (MHC) aracılığıyla antijen sunumu CD4+ T hücrelerini aktive ederek polarize bir TH1 yanıtına yol açar. Aktive olmuş lenfositler, makrofajlar ve monositler inflamasyon (iltihap) bölgelerine göç ederek, sıkıca şekillenmiş kazeifiye olmayan (nekrozsuz) granülomların … Devamını oku

Astımda bronkoskopik tedavi ve Bronşiyal termoplasti

yazar

ASTIMDA BRONKOSKOPİK TEDAVİLER Bronşiyal termoplasti (BT); maksimal medikal tedaviye rağmen semptomatik kalmaya devam eden ağır persistan (kalıcı) astımlı hastalarda, havayollarındaki düz kas kitlesini azaltmak amacıyla havayollarına radyofrekans enerjisi uygulayan bir tedavidir. Çok merkezli, randomize bir klinik çalışma; zorlu ekspiratuar volüm 1. saniyede (FEV1) veya havayolu hiperreaktivitesinde bir değişiklik göstermemiştir, ancak yaşam kalitesinde iyileşme ile birlikte … Devamını oku