Ketoliz Bozuklukları yani “süksinil-CoA:3-oksoasit CoA transferaz (SCOT) ve mitokondriyal asetoasetil-CoA tiyolaz eksiklikleri”

Ketoliz, keton cisimlerinin enerji üretimi amacıyla periferik dokularda yıkılma sürecidir. En önemli keton cisimleri olan asetoasetat ve β-hidroksibütirat, özellikle açlık dönemlerinde beyin ve kalp kası başta olmak üzere çoğu dokuda alternatif enerji kaynağı olarak kullanılır. Ketoliz defektleri, bu metabolik yolakta yer alan enzimlerin genetik bozuklukları sonucu oluşur ve enerji üretiminde ciddi aksamalara neden olabilir.

Bu defektler arasında en yaygın olanı, süksinil-CoA:3-oksoasit CoA transferaz (SCOT) ve mitokondriyal asetoasetil-CoA tiyolaz eksiklikleridir.

Bu enzimlerin bozukluğu, özellikle ketoasidoz ile karakterize akut metabolik krizlere yol açabilir. Genellikle çocukluk döneminde tekrarlayan kusma, dehidratasyon, letarji ve bilinç değişiklikleri gibi bulgularla karakterizedir. Erken tanı ve tedavi ile prognoz çoğu vakada iyi olmasına rağmen, geç tanı alan ya da uygun tedavi yapılmayan hastalarda morbidite ve mortalite oranı yükselebilir.

Ketoliz

Ketoliz, keton cisimlerinin (asetoasetat, β-hidroksibütirat) periferik dokularda (kas, kalp, beyin) Asetil-CoA’ya çevrilerek enerji üretimi için kullanılmasıdır.

Karaciğer ketoliz yapamaz (SCOT yok).

Normal Ketoliz Basamakları

  1. Asetoasetat → Asetoasetil-CoA
    SCOT (Succinyl-CoA:acetoacetate transferase / OXCT1)
  2. Asetoasetil-CoA → 2 Asetil-CoA
    Thiolaz (ACAT1)

Bu enzimlerden biri bozulursa → ketonlar üretilebilir ama kullanılamaz.

Temel Ketoliz Bozuklukları

1-SCOT Eksikliği (OXCT1 eksikliği)

En sık ve klasik ketoliz bozukluğu

Patofizyoloji

  • Ketonlar kullanılamaz
  • Kanda/idrarda keton ↑↑
  • Açlıkta veya enfeksiyonda ağır ketoasidoz

Klinik

  • İnfantil/erken çocukluk
  • Tekrarlayan:
    • Kusma
    • Letarji
    • Ketoasidoz
  • Kan şekeri genellikle normal

Laboratuvar

  • Ketozis + metabolik asidoz
  • Laktat genelde normal
  • Amonyak normal/ hafif ↑

Ayırt ettiren

Ketoasidoz var ama diyabet yok → SCOT düşün

2-Mitokondriyal Thiolaz Eksikliği (ACAT1)

(β-Ketothiolase eksikliği)

Patofizyoloji

  • Ketoliz + izolösin katabolizması bozuk
  • Ketonlar kullanılamaz + organik asitler birikir

Klinik

  • İnfant/çocuk
  • Enfeksiyon/ açlık sonrası:
    • Şiddetli ketoasidoz
    • Kusma, letarji

Laboratuvar

  • Ketozis
  • Metabolik asidoz
  • İdrarda 2-metil-3-hidroksibütirat, tiglik asit

Ayırt ettiren

Ketoasidoz + izolösin metabolitleri ↑

Ayırıcı Tanı – Çok Önemli

DurumKetonGlukozİpucu
Ketoliz bozukluğu↑↑NormalKeton var, kullanılamıyor
Ketogenez bozukluğuKeton üretilemiyor
Diyabetik ketoasidoz↑↑↑↑Hiperglisemi
Yağ asidi oksidasyon defektiHipoketotik hipoglisemi

Tedavi Yaklaşımı

  • Açlıktan kaçınma
  • Enfeksiyonlarda erken IV glukoz
  • Ketojenik diyet kontrendike
  • ACAT1’de izolösin kısıtlaması (gerektiğinde)

Sınav Ezberleri

  • Ketozis + normoglisemi + ağır asidoz = Ketoliz bozukluğu
  • En sık: SCOT eksikliği
  • Ketojenik diyet YASAK

Tek Cümlelik Özet

Ketoliz bozukluklarında ketonlar üretilir ama kullanılamaz; sonuç normoglisemik ketoasidozdur.