Ketogenez Bozuklukları yani “Mitokondriyal HMG-CoA Sentaz Eksikliği ve HMG-CoA Liyaz Eksikliği”

Ketogenez, merkezi sinir sistemi ve kalp kası başta olmak üzere vücut için alternatif bir enerji kaynağı görevi gören keton cisimlerini, yağ asitlerinden ve ketojenik amino asitlerden üreten metabolik bir yolaktır. Vücutta özellikle uzun süreli açlık sonrası karbonhidrat depoları tükendiğinde yağlardan enerji elde edilmeye başlanır. Lipoliz sonucunda kan dolaşımındaki serbest yağ asitlerinin artmasıyla ketojenik yol aktifleşir.

Keton cisimleri, yağ asitlerinin beta oksidasyonu sonucu oluşan asetil-KoA ve asetoasetil-KoA’dan 3-hidroksimetilglutaril-KoA (HMG-KoA) sentaz ve HMG-KoA liyaz enzimleri ile karaciğerde sentezlenir.

Merkezi sinir sistemi hücreleri glukozun kullanılamadığı dönemlerde keton cisimlerinden enerji elde etmektedir. Ketogenez bozuklukları, özellikle bebeklerde ve çocuklarda stres veya enfeksiyonla tetiklenmiş hipo(non)ketotik hipoglisemi, metabolik asidoz, hepatomegali, hiperamonyemi, letarji, ensefalopatinin görüldüğü akut metabolik ataklara neden olabilir. Kalıcı nörolojik sekelleri önlemek için akut atakların acil tanı ve tedavisi çok önemlidir. Yağdan ve HMG-KoA liyaz eksikliğinde ek olarak proteinden kısıtlı diyet ile sık beslenme önerilmektedir. Kompleks karbonhidrat desteği ile gece açlığını önlemek önerilmektedir. Levokarnitin, sodyum DL-3-hidroksibütirat tedavi seçenekleri arasındadır.

Ketogenez

Ketogenez, karaciğer mitokondrisinde yağ asitlerinden keton cisimleri (asetoasetat, β-hidroksibütirat) üretimidir. Açlık/infeksiyon sırasında beyin ve kalp için hayati enerji kaynağıdır.

Ketogenez bozukluklarında keton üretilemez → açlıkta beyin enerjisiz kalır.

Normal Yol

  1. Yağ asidi β-oksidasyonu → Asetil-CoA
  2. HMG-CoA sentaz (mitokondriyal) → HMG-CoA
  3. HMG-CoA liyaz → Asetoasetat → β-hidroksibütirat

Bu basamaklardan biri bozulursa keton yok.

Başlıca Ketogenez Bozuklukları

1-Mitokondriyal HMG-CoA Sentaz Eksikliği

En sık ketogenez defekti

Patofizyoloji

  • Asetil-CoA → HMG-CoA yapılamaz
  • Keton üretimi yok

Klinik

  • İnfant/erken çocukluk
  • Açlık veya infeksiyon sonrası:
    • Hipoketotik hipoglisemi
    • Letarji, kusma, nöbet
    • Hepatomegali olabilir

Laboratuvar

  • Keton ↓ / yok
  • Glukoz ↓
  • Laktat genelde normal
  • Amonyak ↑ olabilir

Ayırt ettiren

Açlıkta hipoglisemi var ama keton yok → HMG-CoA sentaz düşün

2-HMG-CoA Liyaz Eksikliği

(Ketogenez + lösin katabolizması bozuk)

Patofizyoloji

  • HMG-CoA → Asetoasetat yapılamaz
  • Keton üretimi yok + organik asitler birikir

Klinik

  • Yenidoğan/infantil
  • Açlık/infeksiyonla:
    • Hipoketotik hipoglisemi
    • Metabolik asidoz
    • Kusma, letarji

Laboratuvar

  • Keton ↓
  • İdrarda 3-hidroksi-3-metilglutarik asit
  • Hipoglisemi + asidoz

Ayırt ettiren

Hipoketotik hipoglisemi + lösin metabolitleri ↑

Ayırıcı Tanı – Kritik Karşılaştırma

DurumKetonGlukozTemel sorun
Ketogenez bozukluğu↓ / yokKeton üretilemez
Ketoliz bozukluğu↑↑NormalKeton kullanılamaz
FAO defektiYağdan asetil-CoA yok
DKA↑↑↑↑İnsülin eksikliği

Tedavi Yaklaşımı

  • Açlıktan kesin kaçınma
  • Sık beslenme, gece beslenmesi
  • Enfeksiyonlarda erken IV dekstroz
  • Ketojenik diyet kontrendike
  • HMG-CoA liyazda lösin kısıtlaması gerekebilir

Sınav Ezberleri

  • Hipoketotik hipoglisemi = ketogenez veya FAO bozukluğu
  • En sık ketogenez defekti = HMG-CoA sentaz
  • Keton yoksa ketojenik diyet YASAK

Tek Cümlelik Özet

Ketogenez bozukluklarında keton üretilemez; açlıkta hipoketotik hipoglisemi gelişir.