Avrupa Birliği ve Amerika Birleşik Devletleri’nde burosumab, nadir görülen kalıtsal bir raşitizm türü olan X’e bağlı hipofosfatemi (XLH) olan yetişkinlerin ve bir yaş ve üzeri çocukların tedavisinde endikedir.
X’e bağlı hipofosfatemi; Kemik hücrelerinde FGF23 (fibroblast büyüme faktörü 23) adı verilen bir hormonun aşırı üretiminden kaynaklanır . FGF23, böbrekte fosfat geri emilimini engellemekten ve bağırsakta D vitaminine bağlı fosfat emilimini baskılamaktan sorumludur. FGF23’ün aşırı aktivitesi nedeniyle kandaki fosfat seviyeleri anormal derecede düşüktür ( hipofosfatemi ), bu da kemiğin yapısını etkiler. Bu nedenle, burosumab FGF23 reseptörüne bağlanmak ve vücuttaki FGF23 hormonunun aşırı aktivitesini engellemek üzere tasarlanmıştır.
Amerika Birleşik Devletleri’nde burosumab, tümör kaynaklı osteomalazi (TIO) olan iki yaş ve üzeri kişilerin tedavisinde de onaylanmıştır. TIO, kemiklerin zayıflamasına ve yumuşamasına neden olan tümörlerin gelişimiyle karakterize nadir bir hastalıktır. TIO ile ilişkili tümörler, fosfat seviyelerini düşüren fibroblast büyüme faktörü 23 (FGF23) salgılar.