Lumacaftor/ivacaftor kombinasyonu, hastalığa neden olan kusurlu protein olan kistik fibrozis transmembran iletkenlik düzenleyicisinde ( CFTR) F508del mutasyonunun iki kopyasına sahip kistik fibrozisli kişilerin tedavisinde kullanılır. Bu genetik anormallik, Kanada’daki kistik fibrozis vakalarının yaklaşık yarısında mevcuttur.