Reblozyl markası altında satılan Luspatercept , beta talasemi ve miyelodisplastik sendromlarda anemi tedavisinde kullanılan bir ilaçtır .
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), bunu sınıfında birinci sınıf bir ilaç olarak görüyor .
Luspatercept, eritropoietin bazlı tedaviye yetersiz yanıt veren veya bu tedaviye uygun olmayan, halka sideroblastlı çok düşük, düşük ve orta riskli miyelodisplastik sendromlara (MDS) bağlı transfüzyona bağlı anemisi olan yetişkinlerin tedavisinde endikedir .
Luspatercept, beta talasemi ile ilişkili transfüzyona bağlı anemisi olan yetişkinlerin tedavisinde endikedir.
Olası olumsuz etkiler arasında geçici kemik ağrısı, eklem ağrıları (artralji), baş dönmesi, yüksek kan basıncı (hipertansiyon) ve yüksek ürik asit düzeyleri ( hiperürisemi ) yer alır. Luspatersept alan ve tromboz için risk faktörleri taşıyan hastalarda tromboz (kan pıhtılaşması) riskinde de artış vardı .
Luspatercept, immünoglobulin G’den türetilen bir proteine bağlı insan aktivin reseptörü tip IIb’den (ActRIIb) türetilen bir rekombinant füzyon proteinidir . [10] SMAD sinyalini azaltmak için TGF ( dönüştürücü büyüme faktörü beta ) süper aile ligandlarına bağlanır . SMAD sinyallemesindeki azalma, eritroid olgunlaşmasının artmasına yol açar.
Faz III çalışmaları, luspaterseptin hematolojik bozukluklar beta talasemi ve miyelodisplastik sendromlarda anemi tedavisindeki etkinliğini değerlendirdi .
Acceleron Pharma tarafından Celgene ile işbirliği içinde geliştirilmiştir .
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), düzenli kırmızı kan hücresi (RBC) transfüzyonu gerektiren beta talasemili yetişkin hastalarda aneminin (kırmızı kan hücrelerinin eksikliği) tedavisi için Kasım 2019’da luspatercept-aamt’ye onay verdi. Luspatercept, Haziran 2020’de Avrupa Birliği’nde tıbbi kullanım için onaylandı.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), 2013’te yetim ilaç statüsünü verdi ve 2015’te hızlı takip statüsünü verdi .
Luspatercept’in transfüzyona bağımlı olmayan beta talasemili yetişkinlerde kullanımı değerlendirilmektedir.