Givlaari markası altında satılan Givosiran , akut hepatik porfiri olan yetişkinlerin tedavisinde kullanılan bir ilaçtır.
Givosiran, hem üretiminde önemli bir enzim olan delta-aminolevülinat sentaz 1’e (ALAS1) yönlendirilmiş küçük bir müdahale edici RNA’dır (siRNA) .
Antisense oligonükleotidlerden farklı olarak Givosiran bir siRNA (Small Interfering RNA) molekülüdür, ancak genetik materyal üzerinden etki gösteren yenilikçi tedaviler başlığı altında sıklıkla birlikte çalışılır.
siRNA (Small Interfering RNA) & Tedavi
| İlaç | Endikasyon (Kullanım Alanı) | Etki Mekanizması / Ek Notlar |
| Givosiran | Akut Hepatik Porfiri (AHP) tedavisi | Karaciğerde ALAS1 (Aminolevulinik asit sentaz 1) mRNA’sını hedefleyip yıkarak susturur. Böylece ataklara yol açan nörotoksik ara ürünlerin (ALA ve PBG) birikimini engeller. Subkutan (SC) uygulanır. |
TUS / YDUS spotu formatında kısa not:
Givosiran; Akut Hepatik Porfiri tedavisi. ALAS1 enzim üretimini durdurur (siRNA). ALA ve PBG birikimini azaltır.