| İlaç | Endikasyon | Mekanizma / Not |
|---|---|---|
| Nusinersen | SMA | SMN2 pre-mRNA splicing modülasyonu → ekzon 7 dahil edilir → SMN protein ↑. İntratekal verilir. |
| Eteplirsen | Duchenne musküler distrofi | Exon 51 skipping → kısa ama kısmen fonksiyonel distrofin ↑. |
| Golodirsen | Duchenne musküler distrofi | Exon 53 skipping → distrofin üretimi ↑. |
| Viltolarsen | DMD | Exon 53 skipping. |
| Casimersen | DMD | Exon 45 skipping. |
| İnotersen | Transtiretin amiloidozu / hATTR | TTR mRNA yıkımı → transtiretin üretimi ↓. Trombositopeni ve glomerülonefrit açısından takip gerekir. |
| Mipomersen | Homozigot ailesel hiperkolesterolemi | ApoB-100 mRNA inhibitörü → LDL/VLDL ↓. Hepatotoksisite/steatoz nedeniyle kullanımı kısıtlıdır. |
| Miravirsen | HCV için deneysel/klinik çalışma düzeyi | miR-122 inhibitörü. HCV replikasyonunu azaltır; rutin onaylı standart HCV tedavisi değildir. |
| Fomivirsen | CMV retiniti | İlk ASO örneklerinden; CMV IE2 mRNA hedeflenir. |
| Volanesorsen | Ailesel şilomikronemi sendromu | ApoC-III mRNA inhibitörü → trigliserid ↓. |
| Pelacarsen | Lp(a) yüksekliği | Apo(a) / LPA mRNA hedeflenir; Lp(a) ↓. |
Nusinersen; SMA tedavisi intratekal kullanılır.
Eteplirsen; (exon 51 skip), Distrofin sentezini↑ DMD tedavisi.
Golodirsen; (exon 53 skip), Distrofin sentezini↑ DMD tedavisi.
İnotersen; Transthyretin ilişkili amiloidoz tedavisi.
Miravirsen; HCV tedavisi.
Mipomersen; Apo B100 inhibitörü’dür. LDL düşürür.
—
Antisense Oligonükleotidler ve Tedavi Alanları
| İlaç | Endikasyon (Kullanım Alanı) | Etki Mekanizması / Ek Notlar |
| Nusinersen | SMA Tedavisi | İntratekal yolla uygulanır. |
| Eteplirsen | DMD Tedavisi | Exon 51 skip (atlama) yaparak distrofin sentezini artırır (↑). |
| Golodirsen | DMD Tedavisi | Exon 53 skip (atlama) yaparak distrofin sentezini artırır (↑). |
| İnotersen | Transthyretin ilişkili amiloidoz tedavisi | – |
| Miravirsen | HCV (Hepatit C) tedavisi | – |
| Mipomersen | Hiperlipidemi (LDL düşürücü) | Apo B100 inhibitörü olarak çalışır. |