Mukopolisakkaridozlarda (MPS) enzim replasman tedavisi (ERT) günümüzde şu tipler için kullanılabiliyor:
- MPS I (Hurler, Hurler–Scheie, Scheie sendromları) → Laronidaz
- MPS II (Hunter sendromu) → İduronat-2-sulfataz (Idursulfaz)
- MPS IVA (Morquio A sendromu) → Elosulfaz alfa
- MPS VI (Maroteaux–Lamy sendromu) → Galsulfaz
- MPS VII (Sly sendromu) → Vestronidaz alfa
Dolayısıyla doğru: MPS I, II, IV, VI ve VII’de enzim tedavisi var.
MPS III (Sanfilippo) ve MPS IX için şu an etkin bir enzimoterapi bulunmuyor; oralarda araştırmalar gen tedavisi yönünde devam ediyor.