Batten hastalığı, nöronal seroid lipofüsinozis (NCL) olarak da bilinir, vücudun dokularında lipopigmentlerin (yağlar ve proteinler) birikmesiyle karakterizedir. Batten hastalığı ölümcül bir hastalıktır; FDA, ****Brineura’yı ( ****serliponaz alfa ) belirli bir Batten hastalığı formu için tedavi olarak onaylamıştır. Brineura, üç yaş ve üzeri semptomatik pediatrik hastalarda ******geç infantil nöronal seroid lipofüsinozis tip 2 (CLN2) olarak da bilinen ***tripeptidil peptidaz-1 (TPP1) eksikliğinde yürüme yeteneğinin kaybını (ambulasyon) yavaşlatmak için FDA tarafından onaylanan ilk tedavidir. Batten hastalığının CLN5 varyantı için bir gen terapisinin insan klinik denemeleri 2022’de Rochester Üniversitesi’nde başladı