Lipoprotein lipaz eksikliği ile karekterize tip 1A hiperlipidemide kullanılan Volanesorsen ve Olezarsen; apoC-III ‘ e karşı antisens oligonükleotidtir. Vupanorse; “anjiyopoietin benzeri protein 3″ANGPTL3’ e karşı antisens oligonükleotidtir. Evinacumab; “anjiyopoietin benzeri protein 3” ANGPLT3′ e karşı monoklonal antikordur.

ApoC-III ve ANGPTL3’ü hedefleyen terapötik yaklaşımlar. ApoC-III (volanesorsen ve olezarsen) ve ANGPTL3’ün (vupanorsen) inaktivasyonu için ASO ve ANGPTL3’e karşı bir monoklonal antikor (evinacumab) geliştirilmiştir.

ASO, antisens oligonükleotid

apoC-III, apolipoprotein C-III

ANGPTL3, anjiyopoietin benzeri protein 3.

Waylivra marka adı altında satılan Volanesorsen , trigliserit azaltıcı bir ilaçtır. Apolipoprotein C 3 (apo-CIII) için haberci RNA’yı hedef alan ikinci nesil 2′ -O -metoksietil (2′-MOE) kimerik antisens terapötik oligonükleotiddir (ASO)

Olezarsen, apolipoprotein C-III’e yönelik bir antisens oligonükleotiddir .

ANGPTL3 inhibitörü olan Vupanorsen‘in kalan kolesterolü %59’a kadar düşürdüğü gösterilmiştir.

Evinacumab , homozigot ailesel hiperkolesteroleminin (HoFH) tedavisi için monoklonal bir antikor ilacıdır .Evinacumab, anjiyopoietin benzeri protein 3’e ( ANGPTL3 ) bağlanır. ANGPTL3, vücuttaki yağları parçalayan belirli enzimlerin işlevini yavaşlatırEvinacumab, ANGPTL3’ü bloke ederek yüksek kolesterole yol açan yağların daha hızlı parçalanmasını sağlar.