1-Akut ataklarda prednizolon
2-Uzun vadeli tedavide Warfarin dışında Kompleman sistemi üzerine etki eden 6 farklı ilaç kullanılır.
A-Compleman sisteminin proksimalinde ekstravasküler hemoliz aşamasında kullanılan ilaçlar
1-C3 üzerine etkili ilaç; pegcetacoplan
2-Factor B & D üzerine etkili ilaçlar; İptacopan, Danicopan
B-Compleman sisteminin terminalinde intravasküler hemoliz aşamasında kullanılan ilaçlar
1-C5 üzerine etkili ilaçlar; Eculizumab, Crovalimab, Ravulizumab
——————-
a-Crovalimab; Piasky marka adı altında satılan Crovalimab , paroksismal nokturnal hemoglobinürisi olan kişilerin tedavisinde kullanılan bir monoklonal antikor . Bibileşen 5 (C5) inhibitörüdür .
b-Danicopan; Voydeya marka adı altında satılan Danicopan , paroksismal nokturnal hemoglobinüri tedavisinde kullanılan bir ilaçtır . Alternatif yol aracılı hemolizi ve kırmızı kan hücrelerinde Komplement C3 proteinlerinin birikmesini önlemek için faktör D’ye geri dönüşümlü olarak bağlanan bir Komplement inhibitördür
c-Eculizumab; Soliris marka adı altında satılan Eculizumab , paroksismal nokturnal hemoglobinüri , atipik hemolitik üremik sendrom , jeneralize miyastenia gravis ve nöromiyelitis optika tedavisinde kullanılan rekombinant humanize monoklonal antikor . Paroksismal nokturnal hemoglobinürisi olan kişilerde hem kırmızı kan hücrelerinin yıkımını hem de kan transfüzyonu ihtiyacını azaltır , ancak ölüm riskini etkilemiyor gibi görünmektedir. Eculizumab, her bir kullanımı için onaylanan ilk ilaçtı ve onayı küçük denemelere dayanarak verildi. İntravenöz infüzyonla verilir . Terminal Komplement inhibitörü olarak işlev gören humanize bir monoklonal antikor
d-İptacopan; Fabhalta marka adı altında satılan Iptacopan , paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) tedavisinde kullanılan bir ilaçtır . Novartis tarafından geliştirilen bir Komplement faktör B inhibitörüdür . Ağızdan alınır . İptacopan, Aralık 2023’te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından paroksismal nokturnal hemoglobinüri hastası yetişkinlerin tedavisi için onaylandı. İptacopan, paroksismal nokturnal hemoglobinürisi olan yetişkinlerin tedavisinde endikedir . İptacopan, alternatif Komplement yolun Faktör B’sine bağlanır ve C3’ün parçalanmasını, aşağı akış etkililerinin oluşumunu ve terminal yolun amplifikasyonunu düzenler.
e-Pegcetacoplan; Empaveli marka adı altında satılan Pegcetacoplan, diğerlerinin yanı sıra paroksismal nokturnal hemoglobinüriyi ve retinanın coğrafi atrofisini tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır . Pegcetacoplan bir Komplement inhibitörüdür. Pegcetacoplan, paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) patogenezinde önemli bir rol oynayan Komplement protein C3’ü özel olarak hedef alarak Komplement bir inhibitör olarak etki eder. PNH’li bireylerde, intravasküler (kan damarlarının içinde) veya ekstravasküler (karaciğer veya dalak içinde) hemolize yol açabilen artmış ve engellenmemiş bir Komplement aktivite vardır . C3’e bağlanarak ve onu inhibe ederek, pegcetacoplan Komplement aktivasyonunu düzenlemeye yardımcı olur, böylece kırmızı kan hücresi yıkımını, anemiyi, kan pıhtısı oluşumunu azaltır ve kemik iliği fonksiyonunu iyileştirir. Bu hedeflenen etki mekanizması, pegcetacoplanı PNH tedavisinde birinci sınıf ilaç haline getirir ve bu durumda altta yatan Komplement düzensizliğini ele almak için umut verici bir terapötik yaklaşım sunar.
f-Ultomiris marka adı altında satılan Ravulizumab , paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) ve atipik hemolitik üremik sendromun tedavisi için tasarlanmış , humanize edilmiş bir monoklonal antikor tamamlayıcı inhibitör ilaçtır . Complement bileşen 5’e (C5) bağlanmak ve aktivasyonunu önlemek için tasarlanmıştır
