Eteplirsen
Ataluren
Golodirsen
Viltolarsen
Casimersen
Delandistrogene moxeparvovec
Givinostat
———
1-DMD hastalığında bir Morpholino antisens oligo ilaç olan *****eteplirsen, distrofin ekson 51 atlamasına uygun mutasyonların tedavisi için onaylanmıştır.
2-****Ataluren (Translarna) ilacı Avrupa Birliği’nde kullanım için onaylanmıştır.
3-Antisens oligonükleotid golodirsen (Vyondys 53), distrofin transkriptinin 53. eksonunun atlanmasından fayda sağlayabilecek vakaların tedavisi için 2019 yılında Amerika Birleşik Devletleri’nde tıbbi kullanım için onaylandı.
4-Casimersen (Amondys 45), Şubat 2021’de Amerika Birleşik Devletleri’nde tıbbi kullanım için onaylandı ve ekzon 45 atlamaya uygun Duchenne kas distrofisi geninde doğrulanmış bir mutasyona sahip kişiler için FDA tarafından onaylanan ilk hedefli tedavidir.
5-Delandistrogene moxeparvovec (Elevidys), Haziran 2023’te dört ve beş yaşındaki çocukların tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri FDA’dan hızlandırılmış onay alan bir gen terapisidir .
6-Mart 2024’te ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), altı yaş ve üzeri kişilerde Duchenne kas distrofisi tedavisinde kullanılmak üzere oral bir ilaç olan givinostat‘a (Duvyzat) onay verdi. Givinostat , Duchenne kas distrofisinin tüm genetik varyantlarının tedavisi için FDA onayı alan ilk steroid olmayan ilaçtır . Bir histon deasetilaz ( Histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü olarak işlev gören givinostat, vücuttaki patojenik süreçleri hedef alarak çalışır ve sonuçta hastalıkla ilişkili inflamasyon ve kas kaybında bir azalmaya yol açar.
7-Morpholino antisens oligonükleotid *****viltolarsen (Viltepso) , Ağustos 2020’de Amerika Birleşik Devletleri’nde, ekson 53 atlamaya uygun DMD gen mutasyonu doğrulanmış kişilerde Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için tıbbi kullanım için onaylandı. Amerika Birleşik Devletleri’nde bu tür mutasyona sahip kişiler için onaylanan ikinci hedefli tedavidir. DMD’li kişilerin yaklaşık %8’inde ekson 53 atlamaya uygun bir mutasyon vardır.
———————
Eteplirsen (ticari adı Exondys 51 ), belirli bir mutasyondan kaynaklanan bazı Duchenne kas distrofisi (DMD) tiplerini tedavi etmek için kullanılan ancak iyileştirmeyen bir ilaçtır . Eteplirsen yalnızca belirli mutasyonları hedef alır ve DMD vakalarının yaklaşık %14’ünü tedavi etmek için kullanılabilir. Eteplirsen bir tür antisens terapidir .
Translarna marka adı altında satılan Ataluren , Duchenne kas distrofisi tedavisi için bir ilaçtır . Ataluren bir oksadiazoldür
Vyondys 53 marka adı altında satılan Golodirsen , Duchenne kas distrofisi tedavisinde kullanılan bir ilaçtır . Fosforodiamidat morfolino oligomer (PMO) kimyasının antisens oligonükleotid ilacıdır . Golodirsen, ekzon 53 atlamaya uygun distrofin geninde doğrulanmış bir mutasyona sahip olan kişilerde Duchenne kas distrofisinin tedavisinde endikedir . Golodirsen, ekzon 53 atlamaya uygun Duchenne kas distrofisi olan tüm kişilerin yaklaşık %8’i için geçici olarak onaylanmıştır. Distrofin geninde ekzon atlamayı indükleyerek ve böylece kas liflerine sunulan distrofin protein miktarını artırarak etki eder.
Viltepso marka adı altında satılan Viltolarsen , Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde kullanılan bir ilaçtır . Viltolarsen bir Morfolino antisens oligonükleotididir . Viltolarsen , ekzon 53 atlamaya uygun DMD gen mutasyonu doğrulanmış kişilerde Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde endikedir .
Casimersen , Amondys 45 marka adı altında satılan , distrofin geninde ekzon 45 atlamaya uygun doğrulanmış bir mutasyon olan kişilerde Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde kullanılan bir antisens oligonükleotid ilaçtır . Fosforodiamidat morfolino oligomerinin ( PMO) bir antisens oligonükleotididir
Elevidys marka adı altında satılan Delandistrogene moxeparvovec , Duchenne kas distrofisi tedavisinde kullanılan bir rekombinant gen terapisidir . Normal kas hücrelerinde bulunan distrofin proteininin seçilmiş bölgelerini içeren Elevidys mikro-distrofin üretimini sağlayan bir geni vücuda iletmek üzere tasarlanmıştır.İntravenöz infüzyonla (damar içine yavaş enjeksiyon) verilen adeno ilişkili virüs vektör tabanlı bir gen terapisidir
Duvyzat marka adı altında satılan Givinostat , Duchenne kas distrofisi tedavisinde kullanılan bir ilaçtır . Potansiyel anti-inflamatuar , anti-anjiyojenik ve antineoplastik aktivitelere sahip bir histon deasetilaz inhibitörüdür . İnflamasyonu ve kas kaybını azaltmak için patojenik süreçleri hedef alarak çalışan bir histon deasetilaz (HDAC) inhibitörüdür. Givinostat, sınıf I ve sınıf II histon deasetilazları (HDAC’ler) ve çeşitli pro-inflamatuar sitokinleri inhibe eder. Bu , tümör nekroz faktörü (TNF), interlökin 1 α ve β ve interlökin 6’nın ekspresyonunu azaltır .