Antisens terapi, haberci RNA’yı (mRNA) hedeflemek için antisens oligonükleotidleri (ASO’lar) kullanan bir tedavi biçimidir . ASO’lar, pre-mRNA’nın ribonükleaz H aracılı bozunumu, doğrudan sterik blokaj ve pre-mRNA’daki ekleme bölgesine bağlanma yoluyla ekzon içeriği modülasyonu dahil olmak üzere çeşitli mekanizmalar yoluyla mRNA ifadesini değiştirebilir .

Amyotrofik lateral skleroz

Batten hastalığı

Sitomegalovirüs retiniti

Duchenne kas distrofisi

Ailevi kilomikronemi sendromu

Ailevi hiperkolesterolemi

Kalıtsal transtiretin aracılı amiloidoz

Spinal musküler atrofi

Tofersen (Qalsody olarak pazarlanmaktadır) 2023 yılında FDA tarafından SOD1 ile ilişkili amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için onaylanmıştır. Ionis Pharmaceuticals ile yapılan bir lisans anlaşması kapsamında Biogen tarafından geliştirilmiştir. İlaç denemelerinde, bir ALS biyobelirtecinin seviyelerini, nörofilament ışık değişimini düşürdüğü ve uzun vadeli deneme uzatmalarında hastalığı yavaşlattığı bulunmuştur. FDA’nın hızlandırılmış onay programının şartları uyarınca, ek kanıt sağlamak için semptom öncesi gen taşıyıcılarında bir onay çalışması yürütülecektir.