Hastalık: Kalp kasında protein birikmesiyle oluşan ATTR-CM tedavisinde kullanılır.
Kullanım şekli: Günde iki kez hap olarak ağızdan alınır.
Onay durumu: Vahşi tip veya genetik geçişli amiloidoz hastaları için onaylanmıştır. [
Protein stabilizatörü: TTR (transtiretin) adı verilen kan proteinini stabilize eder.
Birikimi önler: Proteinin parçalanıp kalp duvarında lifler halinde birikmesini engeller.
Yüksek etki: Proteinlerin yüzde 90’ından fazlasını kararlı hale getirir.
