“Tryngolza” marka adı altında satılan Olezarsen , ailevi kilomikronemi sendromunun tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Cilt altına enjeksiyon yoluyla verilir. Olezarsen, apolipoprotein C-III’e yönelik antisens oligonükleotiddir . Apolipoprotein C-III mRNA’sına bağlanarak onun bozunmasına neden olur ve bu da plazma trigliseritlerinin ve çok düşük yoğunluklu lipoproteinin (VLDL) temizlenmesini artırır.

Olezarsen bir antisens oligonükleotid (ASO) inhibitörüdür.

Karaciğerde üretilen ve trigliserit metabolizmasını denetleyen Apolipoprotein C-III (apoC-III) proteinidir.

Olezarsen, apoC-III mRNA’sına bağlanarak onun yıkımını sağlar.

apoC-III azaldığında, trigliseritleri parçalayan Lipoprotein Lipaz (LPL) enzimi üzerindeki baskı kalkar. Bu da kandaki trigliseritlerin ve şilomikronların hızla temizlenmesini sağlar.

Olezarsen, özellikle standart tedavilere (statinler, fibratlar) yanıt vermeyen durumlar için geliştirilmiştir.

Ailesel Şilomikronemi Sendromu (FCS): FDA tarafından onaylanan ilk ana endikasyonudur. Çok yüksek trigliserit seviyeleriyle seyreden bu genetik hastalıkta kullanılır.

Şiddetli Hipertrigliseredemi (sHTG): Trigliserit seviyeleri 500 mg/dL ve üzerinde olan hastalar için 2025 sonu itibarıyla “Çığır Açan Terapi” (Breakthrough Therapy) statüsü almış ve 2026’da geniş popülasyon kullanımı için onaylanma aşamasına gelmiştir.