Nusinersen, “Spinraza”  adıyla pazarlanıyor , nadir görülen bir nöromüsküler bozukluk olan spinal musküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır . Spinal musküler atrofi, hayatta kalma motor nöron (SMN) proteinini kodlayan SMN1 genindeki işlev kaybı mutasyonlarından kaynaklanır . İnsanlar, SMN2 geninden üretilen düşük miktarda SMN proteini sayesinde hayatta kalırlar . Nusinersen , SMN2 geninin alternatif eklenmesini düzenleyerek onu işlevsel olarak SMN1 genine dönüştürür ve böylece CNS’deki SMN protein seviyesini artırır