Empaveli marka adı altında satılan Pegcetacoplan , diğerlerinin yanı sıra paroksismal nokturnal hemoglobinüriyi ve retinanın coğrafi atrofisini tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Pegcetacoplan bir tamamlayıcı inhibitörüdür.

En sık görülen yan etkiler arasında enjeksiyon bölgesinde reaksiyonlar, enfeksiyonlar, ishal , karın ağrısı , solunum yolu enfeksiyonu, viral enfeksiyon ve yorgunluk yer alır.

Paroksismal nokturnal hemoglobinüri, kırmızı kan hücrelerinin yıkımı, anemi (kırmızı kan hücrelerinin dokulara yeterli oksijen taşıyamaması), kan pıhtıları ve bozulmuş kemik iliği fonksiyonu (yeterli kan hücresi üretememe) ile karakterizedir

Pegcetacoplan , tamamlayıcı protein C3’e bağlanan ve onu inhibe eden paroksismal nokturnal hemoglobinüri için ilk tedavidir . Pegcetacoplan, Mayıs 2021’de Amerika Birleşik Devletleri’nde tıbbi kullanım için onaylandı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bunu sınıfında birinci sınıf bir ilaç olarak görüyor

Pegcetacoplan, paroksismal nokturnal hemoglobinürisi olan yetişkinlerin tedavisinde endikedir . Şubat 2023’te endikasyon, yaşa bağlı makula dejenerasyonuna bağlı coğrafi atrofisi olan kişilerin tedavisini de kapsayacak şekilde güncellendi. İlaç, paroksismal nokturnal hemoglobinüri için deri altı infüzyon yoluyla ve yaşa bağlı makula dejenerasyonu için intravitreal enjeksiyon yoluyla verilir.

Pegcetacoplan, paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) patogenezinde önemli bir rol oynayan tamamlayıcı protein C3’ü özel olarak hedef alarak tamamlayıcı bir inhibitör görevi görür. PNH’li bireylerde, intravasküler (kan damarlarının içinde) veya ekstravasküler (karaciğer veya dalak içinde) hemolize yol açabilen artmış ve engellenmemiş bir tamamlayıcı aktivite vardır .

C3’e bağlanarak ve onu inhibe ederek, pegcetacoplan tamamlayıcı aktivasyonunu düzenlemeye yardımcı olur, böylece kırmızı kan hücresi yıkımını, anemiyi, kan pıhtısı oluşumunu azaltır ve kemik iliği fonksiyonunu iyileştirir. Bu hedeflenen etki mekanizması, pegcetacoplanı PNH tedavisinde birinci sınıf ilaç haline getirir ve bu durumda altta yatan tamamlayıcı düzensizliğini ele almak için umut verici bir terapötik yaklaşım sunar.