Kaplacizumab
Kaplacizumab, von Willebrand faktörünü (vWF) hedefleyen bir **nanobody (tek-domain antikor)**dur ve trombotik trombositopenik purpura (TTP) tedavisinde kullanılır.
Temel Özellikleri: Hedef olarak vWF (A1 domaini) ü seçer. Etkisini vWF–GPIb etkileşimini bloke ederek gerçekleştirir. Trombosit agregasyonu ↓ ve Mikrotromboz oluşumu engellenir. Endikasyonu, Edinsel (immün) TTP (ADAMTS13 eksikliğiyle ilişkili) dir.
Mekanizma; TTP’de ADAMTS13 eksikliği → ultra-büyük vWF multimerleri birikir. Bu multimerler trombositleri bağlayıp mikrotromboz yapar. Kaplacizumab, vWF’nin trombositlere bağlanmasını doğrudan engeller
Kaplacizumab = Anti-vWF → TTP’de mikrotromboz ↓
Klinik Kullanım; Plazmaferez + immünsüpresyon (steroid ± rituksimab) ile kombine edilir. Akut fazda hızlı trombosit toparlanması sağlar. Nüks riskini azaltır
Yan Etkiler; Kanama riski (vWF inhibisyonuna bağlı) ve özellikle Burun/gingival kanama oluşabilir
“vWF hedefleyen ilaç” → Kaplacizumab
TTP + trombositopeni + MAHA → Kaplacizumab akla gelir
ADAMTS13 yerine vWF’yi bloke eder (doğrudan patojenik etkileşimi keser)