Progresif Miyoklonik Epilepsiler (PME) Karşılaştırma Tablosu

ÖzellikUnverricht–Lundborg (ULS, EPM1)Lafora Hastalığı (EPM2A/EPM2B)MERRF (Myoclonic Epilepsy with Ragged-Red Fibers)Nöronal Seroid Lipofusinozis (NCL)Sialidozis
KalıtımOtozomal resesifOtozomal resesifMitokondriyal (mtDNA)Otozomal resesifOtozomal resesif
Gen / DefektCSTB (cystatin B)EPM2A (laforin) veya EPM2B (malin)mtDNA’da tRNA(Lys) mutasyonuCLN genleri (CLN1–CLN8, PPT1, TPP1 vb.)NEU1 geninde sialidaz defekti
Başlangıç Yaşı6–15 yaş12–17 yaşÇocukluk–ergenlikÇocukluk (tipine göre değişir)Çocukluk–ergenlik
Ana Klinik BulgularStimulus-duyarlı miyoklonus, GTCSMiyoklonus + epileptik nöbetler + ağır kognitif bozulmaMiyoklonus, GTCS, ataksi, miyopatiEpilepsi + mental gerileme + görme kaybıMiyoklonus, konvülsiyon, görme kaybı
Ek Klinik BulgularAtaksi, dizartri, hafif bilişsel gerilemeGörme kaybı, psikotik semptomlar, ağır demansKas zayıflığı, egzersiz intoleransıRetinopati, körlük, ağır nörodejenerasyonMaküler “kiraz kırmızı benek”
EEGGeneralize diken/polispike-dalgaGeneralize, okipital spike-dalgaYaygın epileptiform aktiviteEpileptiform, diffüz yavaşlamaEpileptiform deşarjlar
Patoloji / Özgül BulgularSpesifik inklüzyon yokLafora cisimcikleri (PAS+)Ragged-red fibers (mitokondriyal boyama)Lipofuscin birikimiKiraz kırmızı makula
PrognozGörece iyi, yavaş progresifÇok kötü, 10 yıl içinde ölümOrta, değişken seyirÇok kötü (erken ölüm)Kötü (ileri evrede nörodejenerasyon)
TedaviValproat, levetirasetam, klonazepamTedaviye dirençli, destekleyici yaklaşımMitokondriyal destek (koenzim Q10, L-karnitin), AE ilaçlarıDestek tedaviDestek tedavi, AE ilaçları
Ayırıcı NoktaEn sık PME, iyi prognozluErgenlik başlangıcı, demans + Lafora cisimciğiMitokondriyal hastalık, kas biyopsisi ile tanıGörme kaybı + lipofuscin birikimiKiraz kırmızı benek + sialidaz eksikliği

Klinik Özet

  • ULS (EPM1): En sık PME, stimulus-duyarlı myoklonus, iyi prognoz.
  • Lafora: Ağır demans + görme kaybı, kötü prognoz, Lafora cisimcikleri.
  • MERRF: Mitokondriyal, kas biyopsisi “ragged-red fibers”.
  • NCL: Görme kaybı + mental gerileme + lipofuscin birikimi.
  • Sialidozis: Makulada kiraz kırmızı benek, konvülsiyon + miyoklonus.